窪田製薬　元ノバルディス社のロバート・スティーブンス氏の社外取締役就任とノバルディス社　遺伝子治療薬FDAより認可を勝手に思惑。

こんにちはちくわマヨです。

今回は窪田製薬代表取締役である窪田良社長のTwitterより

5年で2億円強の費用のかかる、世界一高い遺伝子治療薬が小児の遺伝性希少疾患である脊髄筋萎縮症に対し認可されました。 https://t.co/Ueu28Q4Pvv
— 窪田良 (@ryokubota) 2019年5月24日

このような発信がありました。

これについて自分なりに色々調べてみたのでまとめてみます。

5月21日　アキュセラ・インク　新任社外取締役　就任

5月21日に窪田製薬株式会社よりこのような発表がありました。

ノバルティスに35年勤務され、現在はCornaGen社の最高技術責任者である　ロバート・スティーブン氏が窪田製薬の子会社である　アキュセラ・インクの新任社外取締役に就任されたと発表されました。

ノバルティス社って？

ノバルティス
Novartis International AG
Novartis-Logo.svg
Industria Novartis.jpg
種類株式会社
市場情報 SIX: NOVN
NYSE: NVS
本社所在地スイスの旗スイス
バーゼル
設立 1996年
業種医薬
事業内容医薬品研究・開発・製造販売
代表者 Joseph Jimenez(CEO)
Joerg Reinhardt(Chairman)
資本金 74,343 Million US$
（2013年12月期）
発行済株式総数
2,426.08 (百万株)
時価総額=233.8 billion US$
(世界17位)
（2014年11月末時点）
売上高連結:57,920 Million US$
（2013年12月期）
営業利益連結:10,910 Million US$
（2013年12月期）
純利益連結:9,292 Million US$
（2013年12月期）
総資産連結:126,254 Million US$
（2013年12月末時点）
従業員数 135,696人
（2013年12月末時点）
決算期 12月31日
外部リンク www.novartis.com
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ノバルティス（Novartis International AG）は、スイス・バーゼルに本拠地を置く、国際的な製薬・バイオテクノロジー企業である。スイス証券取引所、ニューヨーク証券取引所上場企業（SIX: NOVN、NYSE: NVS）。チバガイギー社とサンド社という、スイスを拠点とする製薬会社2社の合併によって1996年に設立された。
社名のノバルティスは、「新しい」（”Nova”）と、「芸術、技術」（”Artis”）の組み合わせによる造語である。フォーチュン誌の「世界で最も称賛される企業2013」において、3年連続で医薬品企業No.1に選ばれている。
以下ではノバルティスの医薬品事業における日本法人である、ノバルティスファーマ株式会社（Novartis Pharma K.K.）についても併せて記述する。
wikipediaより引用

スイス最大の製薬会社であり

世界時価総額ランキングでは日本国トップであるトヨタ自動車を抜いて17位の会社です。

FDAによるZolgensma認証

5年で2億円強の費用のかかる、世界一高い遺伝子治療薬が小児の遺伝性希少疾患である脊髄筋萎縮症に対し認可されました。 https://t.co/Ueu28Q4Pvv
— 窪田良 (@ryokubota) 2019年5月24日

FDAホームページでの発表

ツイートの詳細webページ

日本語訳抜粋

FDAは、脊髄性筋萎縮症、まれな疾患、および乳児死亡率の主要な遺伝的原因を持つ小児患者を治療するための革新的な遺伝子治療を承認します
2019年5月24日
米国食品医薬品局は本日、2歳未満の小児を脊髄性筋萎縮症（SMA）で治療することが承認された最初の遺伝子治療であるZolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）を承認しました。

ノバルティスホームページより発表

詳細はこちら➡ここをクリック

日本語訳

AveXisは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児患者に対する最初で唯一の遺伝子治療であるZolgensma®のFDA承認を受けました

5月15日にノバルティ者はAveXis社を買収完了。

ノバルティス、AveXis社の買収を完了

※ここからは勝手に思惑です。投資判断は自己責任でお願いします。

ノルバティス社と窪田製薬で勝手に思惑

現在窪田製薬ではパートナー企業を検討している段階です。

5月10日　決算短信より引用

［低分子化合物］エミクススタト塩酸塩については、2018年11月に開始したスターガルト病を対象とする臨床第３相試験を継続して実施しました。当該臨床試験は、世界約10か国、約30施設において、約160名の被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に2対1で割り当て、１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施するものです。なお、エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の新規治療薬候補として、2017年１月に米国FDAからオーファンドラッグ指定を受けています。エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の他にも増殖糖尿病網膜症を対象とする臨床第２相試験を2017年度に実施しております。当該臨床試験の解析の結果、エミクススタト塩酸塩が黄斑浮腫を改善する可能性が示唆されましたが、臨床第３相試験は規模も大きく、多額の研究開発資金が必要になると見込まれることから、当社グループ単独で進めることは難しいと考えております。このような状況の下、当社グループでは、パートナー企業との提携に必要となる追加的な臨床データ及びその試験方法について検討を行いました。

前回の記事でも触れていますのでよかったら読んでみてください。